“基因剪刀”来啦！曾敲除猪细胞中逆转录病毒基因

　　美国《科学》杂志17日公布了其评选的2015年十大科学突破，被业内誉为“基因剪刀”的CRISPR基因组编辑技术当选今年头号突破。CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”，是细菌防御病毒入侵的一种机制，2012年才被科学家发现并加以利用，成为生物医学史上第一种可高效、精确、程序化地修改细胞基因组包括人类基因组的工具。

　　该技术都能做什么？

　　首先，成功打造“基因驱动（gene drive）”系统。“基因驱动”意指将从外部引入的基因快速在群体中扩散，被认为具有非常广阔的应用前景，如根除疟疾、登革热等虫媒疾病、消灭或控制入侵物种等。今年11月，美国科学家宣布利用这种系统研制出一种携带抗疟疾基因并能将该基因传给后代的转基因蚊子。

　　其次，中国中山大学黄军就等人今年4月披露，首次利用CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因，从而避免该基因突变导致地中海贫血症。

　　第三，哈佛大学研究人员利用CRISPR技术一次性敲除猪细胞中62个逆转录病毒基因，从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关，为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望。

　　第四，被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术有望用来治疗一种肌肉萎缩遗传病--杜兴肌营养不良症。美国杜克大学、得克萨斯大学和哈佛大学的研究人员分别通过编辑一个涉及肌肉功能的基因，成功让罹患杜兴肌营养不良症的小鼠恢复一定程度的肌肉功能。

　　关于“基因剪刀”的更多研究还在进行中……

　　CRISPR由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白Cas9，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导RNA（核糖核酸）。一些科学家用灭活版本的Cas9蛋白与向导RNA结合，改造出只有精确定位功能的CRISPR技术，可用来关闭或打开几乎任何单个基因，或者精细地调控它们的活跃程度。这也被视为令人激动的一个研究方向。CRISPR技术让过去许多不可能的想法变成可能，但它也是一把双刃剑，既能帮助修改致病突变、预防出生缺陷，也预示着在遥远的未来，父母可以按“订单”生育孩子，而“定制婴儿”是许多人认为不应跨越的界限。

　　基因，这个承载着生命密码的词汇让人对微观世界的无限遐想。当前基因-细胞免疫治疗子方向将直接受益第三代基因编辑CRISPR的重大突破。人类没有翅膀，但是科学家带领人类飞翔，“基因剪刀”无疑是生物医学上的一大突破，当然其蕴含的巨大价值也在被人类所逐渐认知，未来，基因剪刀能否在动物医学方面有所应用，也有待于更多的突破。

责任编辑：苏冉冉